Otro año más… no hay píldora de oro galardonada con el premio.
Existen tres categorías de premios posibles para los medicamentos que suponen una innovación terapéutica.
- La pildora de oro: medicamentos que suopnen un progreso decisivo en un campo terapéutico o para un subgrupo de pacientes.
- Tabla de honor: medicamentos que suponen una mejora terapéutica para algunos pacientes en comparación a las alternativas disponibles, aunque con algunas limitaciones.
- Nominados al palmarés: medicamentos que suponen una mejora modesta
Tabla de honor 2017: Asfotasa alfa
La hioifisfatasua es una enfermedad rara ligadao a un déficit hereditario. La mortalidad es del 100% en las formas perinatales y 50% en el caso de las formas infantiles (aparición en los 6 primeros meses de vida). La asfotasa alfa es una proteína recombinante con la actividad del enzima deficitaria. Con el fármaco se observó una disminución de la mortalidad y de problemas óseos en 70 pacientes de <5 años con la enfermedad. El único problema es la falta de información del subgrupo <6 meses (los que presentatn la enfermedad más grave). También falta información sobre las complicaciones no óseas de la enfermedad.
Nominados al palmarés: Pertuzumab y Truvada
Pertuzumab en pacientes con cáncer de mama metastático. En aquellos pacientes con sobreexpresión del HER-2 la combinación con trastuzumab+docetaxel aumentó en un 12% la supervivencia a los 4 años (54% vs 42%), con un incremento estimado de la supervivencia global de 16 meses. El beneficio se observó en aquellas pacientes que no habían recibido previamente trastuzumab y que no presentaban alteración de la función cardíaca. En este subgrupo fue en el cual se observó mayor beneficio del tratamiento con petuzumab. Las toxicidades principales del fármaco son diarreas (que pueden llegar a ser graves), neutropenia febril, problemas cutáneos y de muccosas, reacciones infusionales e insuficiencia cardíaca.
Emtricitabina + tenofovir disoproxil (Truvada) en la prevención de la transmisión del VIH en grupos de alto riesgo ha sido el otro fármaco nominado. En caso de personas serodiscordantes la profilaxis pre-exposición se basa básicamente en el uso del preservativo y del tratamiento antiretroviral de la persona infectada. No obstante existen personas que evitan el uso del preservativo a pesar de realizar prácticas sexuales de alto riesgo de transmisión del VIH. Dos ensayos clínicos realizados en hombres que practicaban relaciones sexuales anales con otros hombres y con el uso de truvada (1 comprimido diario o en el caso de relaci´n sexual de riesgo) disminuyó el riesgo de infección del VIH sin anularlo y sin exponer a un perfil de toxicidad grave. El uso de esta estrategia tiene el riesgo de una sensación de sobreprotección, un aumento de la frecuencia de relaciones sexuales de riesgo y un riesgo mal entendido por la existencia de virus que puedan ser resistentes al antiretroviral usado en la profilaxis preexposición.
Podéis consultar el artículo original en este enlace
Recent Comments